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作者:翁访    发布时间:2017-11-23 06:01:01    

通过Nell Boyce,现在可以用“备件”替换FAULTY基因,这些基因使用以前所未有的精确度存在于其目标上的病毒专家说,这种基因治疗的新方法可能比传统的基因治疗更成功目前,基因疗法依靠病毒和其他“载体”将携带健康基因的DNA穿梭到患者的染色体上但他们在随机点插入基因因此,新DNA可以破坏正常基因的工作方式,而新基因可能无法正常生成蛋白质,因为它们不会被通常会打开和关闭的序列所包围为了解决这些问题,研究人员最好是修复患者的基因,而不是添加新的基因此外,一些疾病,如亨廷顿氏病,是由需要被移除或关闭的有缺陷的显性基因引起的 - 简单地添加新基因无济于事在实验室中,研究人员可以使用称为同源重组的过程来改变细胞的基因通过向细胞施加电流,它们可以“电穿孔”膜,产生微孔然后他们引入了与靶基因相似的工程DNA一旦进入细胞,这片DNA有时会与目标基因配对并交换位置但这种技术对基因治疗师没用西雅图华盛顿大学医学院的大卫拉塞尔说:“显然你不能为一个人进行电穿孔” Russell和他的同事Roli Hirata使用腺相关病毒(一种在腺病毒帮助下进入细胞的病毒)改编了该技术成千上万的腺相关病毒基因组可以安全地积聚在细胞核中研究人员开始研究人类细胞培养物,这些培养物具有抗生素新霉素抗性基因然后他们用携带健康基因的病毒感染细胞同源重组使大约0.1个细胞对新霉素具有抗性在另一项实验中,研究人员用一种含有某种酶突变基因的病毒感染成纤维细胞,后者制造软骨等组织缺乏该酶的正常形式的细胞抵抗称为6-硫鸟嘌呤的毒素研究小组在本月的Nature Genetics(第18卷,第325页)中表示,在同源重组后,大约1%的细胞再次出现抗药性拉塞尔说:“令我惊讶的是它效果很好”他承认这种方法对于基因治疗还不够有效但它比用病毒改变现有基因的所有其他尝试要有效得多拉塞尔并不完全理解为什么实验有效 “这种机制是敞开的,”拉塞尔说他推测,由于腺相关病毒具有单链DNA,新基因尚未配对,更可能与相似基因相互作用随着基因的许多拷贝进入细胞核,基因交换的可能性很高多伦多大学的艾伦伯恩斯坦说:“这是一种全新的方法,

 

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